Forskning

Svårt val för både föräldrar och forskare

Bild på Roy och hans mamma Maja Ödman. Foto: Privat/SVT

Roy är bara några månader gammal när han får diagnosen spinal muskelatrofi, SMA, en obotlig muskelsjukdom som tillhör gruppen sällsynta diagnoser. Han förväntas inte leva längre än sin tvåårsdag när han får plats i en forskningsstudie för en ny medicin och hoppet tänds.

I Bosse Lindquists dokumentär ”Roy måste leva” får vi följa Roy medan sjukdomen långsamt bryter ner kroppens muskler och nerver. Roys föräldrar Maja och Hugo fick veta att han troligen inte skulle bli mer än två år. De fick också frågan om de ville låta Roy delta i en läkemedelsstudie, där en patientgrupp lottades till att få den verksamma substansen och en annan grupp till att få placebo, ”sockerpiller”.

Det visade sig snart att det nya läkemedlet Spinraza är säkert och effektivt men behandlingen kan inte reparera de muskel och nervceller som redan gått förlorade.Är Roy en av dem som får substansen som kanske kan bota, eller får han ”sockerpiller”?

Studiedesignen som är ”golden standard” inom medicinsk forskning, liksom kostnaden för det nya läkemedlet, innebär dilemman för föräldrar, forskare och hälso- och sjukvården.

Efter att dokumentären spelades in har forskningsstudien avslutats i förtid av etiska skäl, så att alla barn i studien ska kunna få behandlingen.