Forskning

Dilemmat

Barn med en allvarlig, sällsynt diagnos rekryteras till en randomiserad kontrollerad läkemedelsstudie av en bromsmedicin. Hur resonerar du kring det faktum att sjukdomen fortskrider hos barnen i kontrollgruppen som får placebo?

”Det kan finnas enstaka undantag från grundregeln.”

Kjell Asplund, Etikexperten

Kjell Asplund, Ordförande i Smer (Statens medicinsk-etiska råd)

Det är högst förståeligt att man som förälder vill gripa alla möjligheter som finns, när ens barn bär på en svår sjukdom. Men grundregeln för en ny behandling måste ändå vara att den ska baseras på kliniska studier som visar att nyttan klart överstiger riskerna. Tyvärr har vi i sjukvården alldeles för ofta sett att nya behandlingar introducerats på lösa grunder och att det sedan visat sig att de saknat effekt eller gett svåra biverkningar.

Det kan finnas enstaka undantag från grundregeln. Om sjukdomsförloppet utan behandling är väl känt, redan tidiga kliniska studier visar helt otvetydiga gynnsamma effekter, och djurstudier har visat mycket låg risk för allvarliga biverkningar – ja, då kan det vara oetiskt med obehandlade kontrollpersoner.

”På ett sätt lägger man sten på bördan de redan har.”

Camilla Grünbaum, Psykoterapeuten
Camilla Grünbaum, Socionom/leg. psykoterapeut, Habilitering & Hälsa, Stockholms läns landsting.

Jag tror inte någon förälder kan tänka sig att säga nej till att delta. På ett sätt lägger man sten på bördan de redan har. Samtidigt skapar man en ny situation där det kanske finns ett hopp om liv och framtid för ens barn. Det man kan göra som psykoterapeut är att bekräfta till föräldrar att det är en svår situation de befinner sig i och att alla möjliga reaktioner är helt rimliga, till exempel att känna sig arg, ledsen, deprimerad och maktlös. Man kan också känna skuld gentemot barnet eller känna sig som en dålig förälder. På så sätt kan jag som terapeut göra det lättare för föräldern att stå ut.
 

”Vi gjorde studien så kort som möjligt.”

Mar Tulinius, Professor, Drottning Silvias barnsjukhus i Göteborg

Studien av läkemedlet Spinraza mot spinal muskelatrofi är nog den svåraste jag har varit med om, bland annat på grund av den etiska frågeställningen där barnen som fick placebo bara blev sämre och hade en högre dödlighet. Men det är så studier måste göras, vi hade tydliga instruktioner från läkemedelsmyndigheterna att det måste vara en placebogrupp.

Vi gjorde studien så kort som möjligt och hade en interrimsanalys som gjorde att vi kunde avbryta studien och ge alla barn behandling så snart vi såg en effekt. Dessutom visste vi som jobbade med studien inte vilka barn som fick vad, det hade varit ännu svårare om vi hade vetat.